SUS passa a oferecer remédio mais caro do mundo para crianças com atrofia muscular

O Sistema Único de Saúde (SUS) deu um importante passo na luta contra a atrofia muscular espinhal (AME) ao incluir no seu rol de tratamentos o Zolgensma, conhecido como o remédio mais caro do mundo.

O medicamento, que pode custar mais de R$ 7 milhões por dose, é uma terapia gênica inovadora capaz de corrigir o defeito genético responsável pela doença em uma única aplicação.

Estudos apontam que crianças tratadas precocemente com o Zolgensma podem ter uma melhora significativa na mobilidade e no desenvolvimento motor, reduzindo a necessidade de suporte ventilatório e outros cuidados intensivos.

“Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, explica o ministro da Saúde, Alexandre Padilha. 

Um Acordo de Compartilhamento de Risco baseado em desempenho foi firmado entre a pasta e a empresa fabricante na última quinta-feira (20).

Isso significa que o pagamento por parte do Ministério da Saúde está condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada.

Como funciona o Zolgensma?

O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. Este é um dos medicamentos mais caros do mundo. 

Para garantir economia e a sustentabilidade do SUS, o Ministério da Saúde negociou com a Novartis – menor preço lista do mundo. O custo médio do Zolgensma é de R$ 7 milhões.

A AME não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Antes do SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos 2 anos. Com a disponibilização do Zolgensma, o Ministério da Saúde passa a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença. 

O tratamento pode impactar de forma determinante na qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio. 

Como vai funcionar a oferta do Zolgensma no SUS

A partir da próxima semana, pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) poderão iniciar exames preparatórios nos 28 serviços de referência do SUS, distribuídos em 18 estados. 

• Alagoas, 
• Bahia, 
• Ceará, 
• Distrito Federal, 
• Espírito Santo, 
• Goiás, Minas Gerais, 
• Mato Grosso, 
• Pará, 
• Paraíba, 
• Pernambuco, 
• Piauí, 
• Paraná, 
• Rio de Janeiro, 
• Rio Grande do Norte, 
• Rio Grande do Sul, 
• Santa Catarina  
• São Paulo.

O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que definirá a assistência aos pacientes, será publicado em breve.

O tratamento com Zolgensma, que consiste em uma única infusão, será acompanhado por um comitê especializado por cinco anos para monitorar os resultados. Para isso, o Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis capacitarão equipes nos centros de referência.

Pagamento por desempenho

O Acordo de Compartilhamento de Risco prevê que o SUS pagará o tratamento em etapas, conforme a evolução do paciente:

• 40% no ato da infusão;
• 20% após 24 meses, se o paciente conseguir controlar a nuca;
• 20% após 36 meses, se conseguir sentar sem apoio por 10 segundos;
• 20% após 48 meses, se houver manutenção dos ganhos motores.

Se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente, as parcelas futuras serão canceladas.

Tratamento garantido para pacientes com AME

Desde 2020, o Ministério da Saúde já investiu cerca de R$ 1 bilhão na oferta do Zolgensma, atendendo 161 ações judiciais. Além disso, o SUS segue fornecendo gratuitamente os medicamentos nusinersena e risdiplam para pacientes fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma. Em 2024, mais de 800 prescrições desses remédios foram distribuídas.

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara que compromete os neurônios motores, afetando funções vitais como respirar, engolir e se mover. No Brasil, doenças raras são aquelas que atingem menos de 65 pessoas a cada 100 mil habitantes, e há mais de 5 mil condições raras registradas.

O SUS tem ampliado o atendimento a essas doenças. De 2022 a 2024, o número de consultas e exames ambulatoriais dobrou, passando de 29.806 para 60.298 registros. Atualmente, a rede pública disponibiliza 152 medicamentos para doenças raras, e 34% das novas tecnologias incorporadas desde 2023 foram destinadas a esse público.

Nas próximas semanas, o Ministério da Saúde se reunirá com associações de pacientes para esclarecer dúvidas e ampliar o diálogo sobre o novo tratamento.

*Com informações Ministério da Saúde

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